Отличие Новичка и, например, Арбидола сами погуглите? Или надо объяснять, что первый - яд, а второй - лекарство?))
Как вы думаете, почему вполне годный Арбидол до сих пор с полным правом относят к фуфломицинам?))

Не для "вась".

Насчет фондов. Как ни странно, крупные фонды не берут таких малышей. Что касается БФ "Милосердие". Например, до сбора на лекарство они собирале Вове на откашливатель
https://www.miloserdie.ru/campaign/bez-otkashlivatelya-vova-v-opasnosti/donations/page/24/
Сбор успешно закрыт, откашливатель у Вовы.

Всё это есть в инсте. Там вообще много всего подтверждающего. Например, "эфиры" из больницы, где Вова периодически лежит и проходит реабилитацию после "Спинразы".
Препарат тоже дорогостоящий, действует временно. В конце 2020 года препарат "Спинраза», применяемый для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) включен в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов. И предоставляется бесплатно государством.

Ссылка на другие соцсети:
https://taplink.cc/help_vova.sma

Пока лечение не имеет сертификата, ни один фонд официально сбор открывать не имеет право! Ответ на поверхности!

Но одобренные Рисдисплам стоят $350тыс на год, а Спинраза - 8 млн руб. за ампулу, которых в первый год лечения нужно шесть. И бюджет их тянет с трудом, инъекции родителям нужно выгрызать зубами ((

Понятно, что Золгенсму у нас не одобрят ещё очень долго только из-за её астрономической стоимости.

А Вы точно по-английски читать можете?

We are also aware that AveXis became aware of the issue of the data manipulation that created inaccuracies in their BLA before the FDA approved the product, yet did not inform the FDA until after the product was approved. The agency will use its full authorities to take action, if appropriate, which may include civil or criminal penalties.

Мы также знаем, что AveXis стало известно о проблеме манипулирования данными, которые создали неточности в их BLA до того, как FDA одобрило продукт, но не сообщило об этом FDA до тех пор, пока продукт не был одобрен. Агентство будет использовать все свои полномочия для принятия мер, если это уместно, которые могут включать гражданские или уголовные наказания.

Вася, хотите я Вас познакомлю с мамами, которых к уголовке привлекали за то, что они спасали своих детей с «не очень одобренными» препаратами? Таких тьма. Они закон нарушали. Но когда это шанс для твоего ребёнка, все пофиг! Говорю не как зритель и читатель, кстати. Если бы не ковид, сказала бы больше, сил нет сейчас на больше

Василий)
Услышьте меня, пожалуйста. Препарат выпускает Novartis, а не АveXis. Последняя была куплена фармгигантом, и выступает только разработчиком.

Если бы манипулирование данными было критичным, FDA не только отозвало бы разрешение, но и всё руководство обеих фирм уже бы сидело))

Другой вопрос, что сейчас нет отдаленных последствий использования терапии. Насколько мне известно, укол получили порядка 20 детей с момента одобрения. Каждого из них пристально наблюдают. Но если рассуждать подобно Василию, то лечиться нам аспирином и ромашкой ещё лет двести. За прогресс в медицине всегда кто-то платит своей жизнью. Родители детей СМА прекрасно знают о рисках. И если они приняли такое решение в интересах своего ребёнка, то ваше право поддержать их или пройти мимо. Родители всегда вправе выбрать, лечить, например, ребёнка за границей платно или в РФ по квоте. Или очищенным оригинальным дорогим препаратом или российским грязным дженериком, который бесплатен, но с кучей побочек? Вы ж не будете их осуждать за выбор первого варианта? Или будете?

Давайте я напомню. Вы отрицали сам факт скандала и подтасовок в испытаниях. Говорили про невероятно строгое и мелкое сито FDA. Сейчас мы с Вами посмотрели внимательно по ссылке на официальный источник и убедились, что скандал с подтасовками таки имел место, а FDA пропустило лекарство несмотря ни на что.
Собственно, речь только об этом.
И да, никто не знает, сколько лет будет действовать лечение, не имеет ли оно онкологических угроз... Просто выбора нет.

Мы с вами не убедились)) убедились Вы. Про мелкое сито я знаю по многим препаратам, задолго и независимо от Золгенсмы. У них панель экспертов - просто церберы как от медицины, так и от бюрократии.
Я внимательно читала историю одобрения Золгенсмы и знаю, кто и на каком этапе что "приукрасил". То, что препарат до сих пор в обращении и не отзован FDA, более того, уже после разбирательства в FDA, в мае 2020г.одобрен Европейским агентством по лекарственным средствам, говорит о большом потенциале препарата.

Политические разборки на форуме, к моему глубокому убеждению, никак не повлияют на политическую ситуацию в стране. Это пустопорожние разговоры.
В данном случае, в этой теме есть призыв о помощи конкретному малышу. Этот призыв я поддерживаю.
И когда случается подобное, родителям всё равно кто стоит у власти, их заветное желание спасти ребёнка. Спасти... И в наших силах помочь им в этом, если конечно есть желание.
А негосударственная благотворительность, меценатство было, по крайней мере в дореволюционной России.

Особенно прекрасно пролайкали в теме оппонентов ТС ее вечные «почитатели». Молча. Это люди, которые живут в мире розовых очков. С ними никогда ничего подобного не произойдёт. Господи, помоги им и дальше пребывать в этом ощущении!

Так по большому счету и пришли личные счеты сводить. Чудесоватые даже такие темы не могут обойти

Ну и ещё момент. Вот решил человек никому не помогать никогда. Но чтобы не думали чего об его позиции, надо лишний раз собирать доказательства правоты этого решения. И ходят они по форуму и жмут на кнопочки. Ваааще даже не вдаваясь в подробности

У Вас есть дети? Если да, пусть никогда не возникнет в Вашей жизни ситуация, когда Вам напишут такой пост желающие не помочь, а поговорить и пофилософствовать. Никогда! Не хотите в таких сборах учавствовать - Ваше право. Перевернитесь на диване на другой бок и сходите в другие темы. Меня лично Вы за живое задеваете!

Реально люди не без души, а без головы уже! Сил твой ребёнок одной ногой на том свете, не думай о его спасении , а иди правительство свергай?

И дело не в вопросах неудобных, я готова на них отвечать. Но совершенно точно не тем, кто пришел личные обидки вымещать. Прямо четко из темы в тему. Бесполезно.

Соберем. В Волгограде по малышу со СМА Артёму Сармашову сбор на сумму 140 млн закрыл неизвестный бизнесмен. У нас у бизнеса дофига денег в кубышках и оффшорах и многие делятся)) Малыш получил укол в начале года.
https://xn--b1ats.xn--80asehdb/feed/tags/%D0%B0%D1%80%D1%....%D0%BC%20%D1%81%D0%B0%D1%80%D0%BC%D0%B0%D1%88%D0%BE%D0%B2